Pharma hướng đến mục tiêu cung cấp liệu pháp điều trị ung thư được cá nhân hóa nhanh hơn
Pharma aims to deliver personalized cancer therapies more quickly
Các công ty dược phẩm lớn sản xuất các liệu pháp điều trị ung thư máu được cá nhân hóa đang nỗ lực cắt giảm thời gian sản xuất xuống một nửa trong những năm tới, khi họ cố gắng cung cấp chúng sớm hơn trong quá trình điều trị bệnh của bệnh nhân.
Big pharmaceutical companies that make personalized blood cancer treatments are working to cut the manufacturing turnaround time by as much as half in coming years, as they try to deliver them sooner in a patient's disease course.
Các phương pháp điều trị này được gọi là liệu pháp CAR-T được sử dụng cho những bệnh nhân ốm yếu nhất mà các phương pháp điều trị tiêu chuẩn đã thất bại. Chúng bao gồm việc loại bỏ tế bào T của bệnh nhân - một thành phần quan trọng của hệ thống miễn dịch - sau đó chúng được thiết kế lại để nhận biết và tấn công các tế bào ác tính sau khi chúng được truyền lại.
These treatments known as CAR-T therapies are used for the sickest patients for whom standard treatments have failed. They involve removing a patient's T cells - a key component of the immune system - after which they are re-engineered to recognize and attack malignant cells once they are re-infused.
Gilead Sciences, Novartis, Johnson & Johnson và Bristol Myers Squibb đã kiếm được hàng tỷ đô la từ các phương pháp điều trị của họ, có thể kéo dài cuộc sống thêm nhiều tháng hoặc nhiều năm cho những bệnh nhân mắc bệnh ung thư tiến triển mạnh.
Gilead Sciences, Novartis, Johnson & Johnson, and Bristol Myers Squibb have made billions from their treatments, which can extend lives by months or years for patients with aggressive advanced cancers.
Theo ba vị bác sĩ này, các công ty và nhà phân tích, việc cắt giảm nhiều ngày hoặc nhiều tuần so với thời gian hiện tại giữa việc loại bỏ và đưa tế bào trở lại bệnh nhân có thể mở ra phương pháp điều trị cho những người nếu không điều trị sẽ trở nên nặng trong quá trình này.
Trimming days or weeks from the time it currently takes between removing and reintroducing the cells to a patient could open the treatment to those who otherwise would become too sick during the process, according to three doctors, the companies and analysts.
Giá cho một lần điều trị dao động từ 400.000 đô la đến gần 600.000 đô la và các nhà phân tích ước tính rằng hiện tại họ có biên lợi nhuận khoảng 50 phần trăm, do đó việc mở rộng nhóm bệnh nhân không phải là không đáng kể.
Prices for the one-time treatment range from $400,000 to nearly $600,000, and analysts estimate they currently have profit margins of about 50 percent, so expanding the patient population is not insignificant.
Nhà phân tích Hartaj Singh của Oppenheimer & Co cho biết chỉ có khoảng 1 trong 5 bệnh nhân đủ điều kiện được điều trị bằng CAR-T.
Oppenheimer & Co analyst Hartaj Singh said only around 1 in 5 eligible patients receive CAR-T treatments.
"Đây là quá trình sản xuất phức tạp sử dụng tế bào của chính bệnh nhân, nhưng vì một số phản ứng được báo cáo là quá dài và bền vững nên các bác sĩ sẽ áp dụng phương pháp này", Singh cho biết. "Đây là phương pháp hiệu quả nhất hiện nay".
"It's complex manufacturing using the patient's own cells, but because some of the responses reported are just so long and durable, physicians will go to it," Singh said. "It's the biggest gun out there."
Thời gian điều trị, vốn kéo dài tới 37 ngày khi liệu pháp CAR-T đầu tiên được Novartis đưa ra vào năm 2017, giờ đây đã giảm xuống còn 14 ngày tại Gilead. Những cải tiến về tự động hóa và điều chỉnh theo quy định có thể giúp các công ty rút ngắn thời gian đó hơn nữa.
Time to treatment, which was as long as 37 days when the first CAR-T therapy was launched in 2017 by Novartis, are now down to 14 days at Gilead. Improvements in automation and regulatory adjustments could help companies further trim that time.
Singh cho biết các bác sĩ đã gợi ý với ông rằng thời gian trong vòng một tuần có thể mở rộng các phương pháp điều trị này cho 2 hoặc 3 trong số 5 bệnh nhân đủ điều kiện.
Singh said physicians suggested to him that a one-week turnaround could expand these treatments to 2 or 3 out of 5 eligible patients.
Ông nói thêm rằng việc cải thiện thời gian sản xuất có thể là lợi thế cạnh tranh khi các liệu pháp được chấp thuận cho cùng một loại ung thư hoặc nhóm dân số và cạnh tranh trực tiếp, đồng thời có thể giúp các công ty có lợi thế hơn trong các phương pháp điều trị có sẵn nhanh hơn như kháng thể hoặc liên hợp thuốc kháng thể.
Improvements in manufacturing time could be a competitive edge when therapies are approved for the same cancer or population and directly compete, and could give companies a leg up on more quickly available treatments such as antibodies or antibody drug conjugates, he added.
Để thực hiện các phương pháp điều trị, tế bào T của bệnh nhân được phân lập, đông lạnh và vận chuyển đến nhà sản xuất. Sau khi tiếp nhận, các tế bào được tinh chế, biến đổi và nhân lên với số lượng đủ lớn để điều trị cho bệnh nhân. Sau đó, chúng trải qua các quy trình kiểm soát chất lượng trước khi được đông lạnh lại và chuyển trở lại để truyền dịch.
To make the treatments, a patient's T cells are isolated, frozen and shipped to manufacturers. Once received, the cells are purified, modified and expanded to large enough numbers to treat the patient. They then go through quality control processes before being re-frozen and shipped back for infusion.
Gilead đang thử nghiệm công nghệ mới mà họ hy vọng có thể cắt giảm hai ngày trong quy trình sản xuất bằng cách sử dụng các tế bào trẻ khỏe mạnh hơn và mạnh hơn.
Gilead is testing new technology it hopes can cut two days from the manufacturing process by using healthier and more potent younger cells.
Công ty cũng đang tìm cách tự động hóa hoàn toàn một số bộ phận sản xuất hiện đang bán tự động và xin phê duyệt theo quy định để rút ngắn thời gian kiểm soát chất lượng.
The company is also looking to fully automate some parts of manufacturing that are now semi-automated and gain regulatory approval to shorten the quality control time.
Novartis đang đặt mục tiêu 10 ngày hoặc ít hơn tại Hoa Kỳ cho thế hệ phương pháp điều trị tiếp theo của mình thông qua nền tảng sản xuất nhanh T-Charge. Phương pháp điều trị Kymriah của họ hiện mất 3 đến 4 tuần với mục tiêu là 22 ngày.
Novartis is aiming for 10 days or less in the U.S. for its next generation of treatments through its rapid manufacturing platform T-Charge. Its treatment, Kymriah, currently takes 3 to 4 weeks with a target of 22 days.
Novartis cho biết hệ thống T-Charge sẽ rút ngắn thời gian sản xuất vì nó cho phép các tế bào được thiết kế nhân lên trong bệnh nhân, giảm nhu cầu mở rộng tế bào kéo dài trước khi truyền dịch.
Novartis said the T-Charge system would shorten the manufacturing time because it allows for the engineered cells to multiply within the patient, reducing the need for extended cell expansion before infusion.
Theo: AFP
Content Writer: Việt Anh Song Ngữ Team
.jpg)